FDA가 사렙타 유전자치료제 배송 중단 요청! 3명 사망으로 주가 40% 폭락, 과연 회생할 수 있을까?

바이오 업계에 충격적인 소식이 날아들었습니다!

 

미국 FDA가 사렙타 테라퓨틱스의 주력 유전자치료제 '엘리비디스' 배송 중단을 요청하자 주가가 40% 이상 급락했습니다.

한때 기대를 모았던 이 회사가 과연 이 위기를 극복할 수 있을까요?

 

 

사렙타 테라퓨틱스, 도대체 무슨 일이 발생한 걸까?

사렙타 테라퓨틱스는 희귀질환 유전자치료제에 특화된 바이오 기업으로, 특히 뒤센근이영양증(DMD) 치료제 개발을 선도해왔습니다.

 

회사의 대표 제품인 '엘리비디스(Elevidys)'는 2023년 FDA 최초 승인을 받은 유일한 DMD 유전자치료제로 주목받았습니다.

 

그러나 2025년 7월 18일, 충격적인 소식이 전해졌습니다.

 

FDA가 사렙타에 엘리비디스의 전면 배송 중단을 자발적으로 요청했고, 회사는 이 요청을 거부했다고 밝혔습니다.

 

세 번의 사망 사고가 초래한 위기 사건의 발단은 올해 초부터 시작되었습니다.

 

엘리비디스를 투여받은 10대 청소년 두 명이 급성 간부전으로 사망했고, 최근에는 사지대 근육이영양증 치료 실험적 유전자치료제 SRP-9004를 투여받은 51세 남성이 간부전으로 사망했습니다.

 

특히 세 번째 사망 사고가 결정적 계기가 되었습니다.

 

동일한 AAV 벡터 전달 시스템을 사용했기에 엘리비디스의 안전성에 대한 우려가 더욱 커졌기 때문입니다.

 

 

 

FDA의 강력한 제재 조치

FDA는 이번에 정말 강경한 대응을 펼쳤습니다.

 

단순한 배송 중단 요청을 넘어 여러 강력한 조치를 취했습니다.

 

첫째, 사렙타의 플랫폼 기술 지위를 취소했습니다.

이는 AAVrh74 플랫폼 기술이 다양한 약물에 걸쳐 안전하게 적용될 수 있다는 충분한 증거가 부족하다고 판단했기 때문입니다.

 

둘째, 사지대 근이영양증 관련 모든 임상시험을 중단시켰습니다.

환자들이 비합리적인 위험에 노출되고 심각한 질병이나 부상의 가능성이 있다고 판단했기 때문입니다.

 

마티 마카리 FDA 국장은 "환자 안전이 위협받을 때 FDA는 신속하게 대응한다는 점을 보여줬다"며 "충족되지 않은 의료 수요에 대한 접근성을 중요하게 여기지만,

심각한 안전 신호가 포착되면 즉각적으로 조치를 취하는 데 주저하지 않는다"고 강조했습니다.

 

 

주가 폭락, 투자자들의 패닉

이 소식이 알려지자 사렙타의 주가는 즉시 급락했습니다.

 

7월 18일 하루 만에 36% 하락하여 14.08달러로 마감했고, 장중에는 40% 이상 폭락하며 9년 만의 최저치를 경신했습니다.

더욱 충격적인 것은 올해 들어 주가가 87% 이상 폭락했다는 점입니다.

 

52주 최고가 150.48달러와 비교하면 현재 주가는 사실상 바닥을 치고 있다고 볼 수 있습니다.

 

회사의 절망적인 대응 사렙타는 FDA의 요청을 완전히 거부하지 않으면서도 부분적으로 양보했습니다.

 

보행 가능한 환자들에게는 계속해서 치료제를 제공하겠지만, 6월 15일부터 시행된 보행 불가능한 환자들에 대한 배송 중단 조치는 유지하겠다고 발표했습니다.

 

회사 측은 "보행 가능한 환자군에서 새롭거나 변화된 안전 신호가 없다는 철저한 과학적 데이터 분석을 바탕으로 한 결정"이라고 해명했으나, 투자자들과 전문가들의 신뢰는 이미 바닥에 떨어진 상태입니다.

 

경영진의 신뢰도까지 추락 더욱 심각한 것은 경영진의 신뢰성 문제입니다.

 

수요일 구조조정 발표 당시 500명 해고와 연간 400억 달러(약 556조 원) 비용 절감을 알리면서도 세 번째 환자 사망 사실을 숨겼기 때문입니다.

1년주가 차트 출처. 토스

애널리스트들은 "경영진이 구조조정 컨퍼런스 콜 중에 이 사망 사실을 알고 있었음에도 불구하고 우리의 질문을 회피했다"며 "이는 그들이 가진 마지막 신뢰마저 완전히 무너뜨릴 것"이라고 강하게 비판했습니다.

 

 

엘리비디스의 논란스러운 승인 과정

사실 엘리비디스의 승인 절차는 애초부터 상당한 논란을 불러일으켰습니다.

 

FDA 내부에서 임상 데이터의 불충분성을 이유로 여러 검토팀과 고위 관계자들이 승인에 반대했음에도 불구하고, 당시 피터 마크스 CBER 소장이 이러한 우려를 무시하고 강행했기 때문입니다.

 

특히 엘리비디스는 위약 대조 시험에서 핵심 평가지표를 두 차례나 달성하지 못했음에도 승인을 받았고,

이는 지금까지도 뜨거운 논쟁의 중심에 서 있습니다.

 

시장 전문가들의 냉정한 평가 BMO 캐피털 마켓의 코스타스 빌리우리스 애널리스트는 CNBC와의 인터뷰에서 "효과의 불확실성이 큰 상황에서 안전성 리스크는 더욱 중요하게 고려되어야 한다"고 지적했습니다.

 

그는 노바티스의 졸겐스마와 비교하며, 간 독성과 사망 사례가 있었지만 치료 효과가 명확히 입증된 점에서 차이가 있다며, "따라서 이번 사망 사례는 졸겐스마의 경우보다 훨씬 더 심각하게 받아들여진다"고 평가했습니다.

 

 

가장 충격적인 그의 발언은 "FDA가 엘리비디스를 시장에서 퇴출한다면,

사렙타는 사실상 무너질 것"이라는 것입니다.

엘리비디스

엘리비디스가 사렙타 매출의 절반 이상을 차지하고 있기 때문입니다.

 

 

환자와 가족들의 혼란과 좌절

이런 상황에서 가장 안타까운 것은 환자와 그 가족들의 처지입니다.

 

비영리 단체 큐어듀첸의 설립자 데브라 밀러는 "듀첸 근이영양증을 앓고 있는 가족들은 실망과 걱정,

그리고 자녀나 자신을 위한 선택의 불확실성으로 깊은 고통을 겪고 있다"고 토로했습니다.

 

DMD는 대부분 남아에게서 발병하는 희귀 퇴행성 근육질환으로,

평균 기대수명이 고작 28세에 불과하고 치료 옵션이 매우 제한적인 질환입니다.

 

따라서 엘리비디스와 같은 치료제의 중단은 환자들에게 마지막 희망마저 빼앗기는 것과 다름없습니다.

 

 

 

앞으로의 전망은?

현재 사렙타는 존폐의 기로에 서 있습니다.

 

FDA가 엘리비디스를 시장에서 완전히 퇴출할 가능성이 높아지면서 회사의 생존이 위협받고 있는 상황입니다.

 

그럼에도 불구하고 일부 애널리스트들은 여전히 조심스러운 희망을 내비치고 있습니다.

 

리어링크 파트너스의 한 애널리스트는 현금흐름을 근거로 아웃퍼폼 등급을 유지하면서도 "좋은 기업과 좋은 주식은 별개"라며 "현재의 전망은 순전히 예상 현금흐름에 기반한다"고 신중한 입장을 밝혔습니다.

 

 

 

결론: 바이오 업계에 던지는 쓰라린 교훈

사렙타의 사례는 바이오 산업에 중요한 교훈을 제공합니다.

 

아무리 혁신적인 치료제라도 안전성이 보장되지 않으면 모든 노력이 물거품이 될 수 있으며, 규제당국과의 신뢰 관계가 얼마나 결정적인지를 여실히 보여주고 있습니다.

 

더불어 위기 상황에서 경영진의 투명성과 신뢰성이 얼마나 중요한지도 분명하게 드러났습니다.

 

사렙타가 이 위기를 극복하고 재기할 수 있을지는 향후 FDA와의 협상 결과와 안전성 문제 해결 여부에 달려 있을 것입니다.

 

분명한 것은 환자의 안전이 무엇보다 최우선이라는 점입니다.

 

아무리 절실한 의료 수요가 있더라도, 안전성이 확보되지 않은 치료제는 결국 더 큰 인간적 비극을 초래할 수 있다는 뼈아픈 교훈을 이번 사건이 보여주고 있습니다.